Giornata mondiale del Parkinson: le ultime sperimentazioni cliniche per migliorare la vita dei pazienti

L’11 aprile è la Giornata Mondiale del Parkinson, istituita nel 1997 dall’European Parkinson’s Disease Association (EPDA) per commemorare la nascita del medico inglese James Parkinson, che nel 1817 descrisse per la prima volta la malattia in modo completo nel suo studio “An Essay on the Shaking Palsy”.

Caratteristiche della patologia

La malattia di Parkinson è caratterizzata da rigidità muscolare, tremore a riposo, bradicinesia (lentezza nei movimenti), disturbi dell’equilibrio, andatura impacciata e postura curva. Altri sintomi possono includere depressione e lentezza nel parlare.

La malattia è dovuta alla degenerazione neuronale nella sostanza nera del cervello, con una riduzione della dopamina e alterazioni biochimiche.

Ad oggi, non esiste una cura, ma trattamenti farmacologici e riabilitativi possono migliorare la qualità della vita dei pazienti.

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I trattamenti sinora disponibili

I trattamenti più efficaci per la malattia di Parkinson includono una combinazione di terapie farmacologiche, non farmacologiche e chirurgiche, mirate a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Ecco una panoramica dei trattamenti disponibili.

Trattamenti farmacologici

Levodopa/Carbidopa: questa combinazione è il trattamento principale per la malattia di Parkinson, poiché la levodopa viene convertita in dopamina nel cervello, alleviando i sintomi motori.

Dopamino-agonisti: utilizzati spesso nelle fasi iniziali per ridurre l’incidenza di complicanze motorie come fluttuazioni e discinesie.

Inibitori della monoamino ossidasi di tipo B (MAO-B) e inibitori della catecolo-O-metiltransferasi (COMT): questi farmaci aiutano a prolungare l’effetto della levodopa.

Amantadina: utile per ridurre i tremori e le discinesie.

Trattamenti non farmacologici

Attività fisica e fisioterapia: dimostrano effetti neuroprotettivi e migliorano la neuroplasticità, contribuendo a rallentare la degenerazione neuronale.

Logopedia e terapia psicologica: aiutano a gestire i sintomi cognitivi ed emotivi.

Terapia occupazionale: migliora la capacità di svolgere attività quotidiane.

Trattamenti chirurgici

Stimolazione cerebrale profonda (DBS): utilizzata in stadi avanzati, quando la terapia farmacologica non è sufficiente. Consente un miglior controllo dei sintomi motori e riduce la necessità di farmaci.

Trattamenti lesionali: utilizzati per sintomi specifici come il tremore, possono essere eseguiti con tecniche meno invasive come la radiochirurgia.

Ricerca e sviluppi futuri

Per quanto riguarda le terapie innovative sono in corso studi su anticorpi anti-alfa sinucleina e sulla somministrazione di molecole che agiscono sulla funzionalità lisosomiale per modificare la storia naturale della malattia.

Le cellule staminali e la ricerca genetica potrebbero rappresentare future opzioni terapeutiche.

Le ultime sperimentazioni cliniche

Le ultime sperimentazioni cliniche per il Parkinson includono principalmente terapie cellulari e geniche, che rappresentano una delle frontiere più promettenti per il trattamento di questa malattia neurodegenerativa. Ecco alcune delle sperimentazioni più recenti.

Terapie cellulari

Bemdaneprocel (BRT-DA01): sviluppata da BlueRock Therapeutics, questa terapia utilizza cellule staminali pluripotenti per ripristinare le funzioni dei neuroni dopaminergici danneggiati. Dopo risultati promettenti nella Fase I, è in corso la pianificazione della Fase III, denominata exPDite-2, che dovrebbe iniziare nella prima metà del 2025.

Studio STEM-PD: questo progetto europeo testa cellule staminali embrionali per rigenerare neuroni dopaminergici. Il trial clinico ha coinvolto 8 pazienti in Svezia e Regno Unito, con l’obiettivo di dimostrare la sicurezza e l’efficacia del trapianto.

Terapie geniche

AB-1005: sviluppata da AskBio, questa terapia genica utilizza un vettore virale adeno-associato (AAV2) per trasferire il gene del fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF), con l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia. Il trial clinico di Fase II, denominato REGENERATE-PD, è stato avviato nel 2024 e coinvolge 87 pazienti in diversi paesi.

Queste sperimentazioni rappresentano un passo significativo verso l’obiettivo di modificare la storia naturale della malattia di Parkinson, superando la semplice gestione dei sintomi e puntando alla rigenerazione neuronale.

Come supportare una persona affetta da Parkinson

Supportare una persona affetta da Parkinson richiede un approccio olistico che includa sostegno fisico, emotivo e sociale. Ecco alcuni modi per farlo.

Sostegno fisico

Gestione dei farmaci: aiutare nella gestione dei farmaci, assicurandosi che siano presi correttamente e secondo le indicazioni del medico.

Attività fisica: incoraggiare e supportare il paziente nelle attività fisiche moderate, come passeggiate o esercizi specifici consigliati dal medico.

Mobilizzazione: aiutare il paziente a mantenere l’autonomia, ma essere pronti ad intervenire in caso di difficoltà motorie.

Sostegno emotivo

Comunicazione: mostrare pazienza nella comunicazione, permettendo al paziente di esprimersi senza interruzioni e cercando di capire meglio le sue esigenze.

Supporto psicologico: offrire sostegno psicologico per prevenire l’isolamento e la depressione, incoraggiando la partecipazione ad attività sociali.

Gruppi di sostegno: incoraggiare la partecipazione a gruppi di sostegno per condividere esperienze e ricevere supporto da altri che vivono situazioni simili.

Sostegno sociale

Partecipazione sociale: favorire la partecipazione ad attività sociali e ricreative per mantenere una buona qualità di vita.

Associazioni e reti di supporto: utilizzare le risorse di associazioni e reti di supporto per i caregiver, come gruppi di pazienti e familiari.

Collaborazione con i medici: collaborare con il medico curante e altre figure professionali per garantire un approccio terapeutico completo.

Alimentazione e igiene

Dieta adeguata: assicurarsi che la dieta sia adatta alle esigenze del paziente, evitando cibi che possono causare difficoltà di deglutizione.

Igiene personale: aiutare nella cura personale quotidiana, come lavarsi e vestirsi.

Questo approccio aiuta a migliorare la qualità di vita del paziente e a ridurre lo stress sia per lui che per i caregiver.