Cellule CARCIK: nuova speranza contro la leucemia linfoblastica acuta
Le cellule CARCIK (Chimeric Antigen Receptor Cytokine-Induced Killer) rappresentano una frontiera della terapia genica: si tratta di linfociti T modificati in laboratorio per riconoscere e colpire selettivamente le cellule tumorali.
Un trattamento sperimentale a base di cellule CARCIK, sviluppato dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con l’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ha dimostrato risultati promettenti nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta di tipo B in pazienti recidivati dopo trapianto allogenico.
I risultati dello studio
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Blood Cancer Journal, ha rilevato una remissione della malattia nell’83% dei casi e una sopravvivenza generale del 57% a un anno dal trattamento.
Come si è svolto lo studio
Il trial ha coinvolto 36 pazienti – 32 adulti e 4 bambini – affetti da una forma di leucemia particolarmente aggressiva e resistente alle terapie convenzionali. Nessuno dei pazienti ha sviluppato la GvHD (malattia del trapianto contro l’ospite), complicanza frequente nei trapianti di cellule ematopoietiche.
Cosa sono le cellule CARCIK
Le cellule CARCIK (Chimeric Antigen Receptor Cytokine-Induced Killer) rappresentano una frontiera della terapia genica: si tratta di linfociti T modificati in laboratorio per riconoscere e colpire selettivamente le cellule tumorali. A differenza delle più note CAR-T, le CARCIK sono ottenute da donatori sani, con un processo produttivo più semplice, economico e privo di vettori virali.
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Un nuovo approccio terapeutico
“È il risultato di un percorso di ricerca accademico che, in dieci anni, ha portato dallo sviluppo preclinico alla sperimentazione su pazienti un nuovo approccio terapeutico,” spiega il professor Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti. “Oggi abbiamo una piattaforma tecnologica tra le poche in Europa in grado di produrre queste cellule, già autorizzate da AIFA per test clinici anche nei linfomi non Hodgkin B”.
Secondo il professor Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di Oncologia ed Ematologia del Papa Giovanni XXIII e docente all’Università Statale di Milano, “lo studio ha mostrato che la terapia con CARCIK ha ottenuto risposte complete nell’83% dei casi, di cui l’89% con risposta molecolare. La sopravvivenza a un anno si attesta al 57% e, in alcuni sottogruppi, è ancora superiore a tre anni di distanza”.
Dati raccolti per 4 anni
Lo studio ha raccolto dati nell’arco di quattro anni, da febbraio 2019 a dicembre 2023, con i pazienti arruolati in tre diversi protocolli autorizzati dall’AIFA: uno studio di fase 1/2, un programma compassionevole e uno studio di fase 2.
Cos’è la leucemia linfoblastica acuta di tipo B
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B è la forma più comune in età pediatrica, rappresentando circa l’80% delle diagnosi. In Italia, si contano ogni anno oltre 400 nuovi casi. La possibilità di accedere a trattamenti come le CARCIK rappresenta una svolta per i pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali.
Obiettivo: estendere le CARCIK ad altre patologie onco-ematologiche
Le ricerche proseguono: la Fondazione Tettamanti, con il supporto di enti come AIRC, il Ministero della Salute, AIFA e Regione Lombardia, sta già lavorando all’estensione delle CARCIK anche per altre patologie onco-ematologiche, inclusa la leucemia mieloide acuta.
