Un medico ha testato una cura su se stesso: ora sta salvando altre vite

Quando al dottor David Fajgenbaum è stata diagnosticata la malattia di Castleman (MC), la sua prospettiva di vita si era ridotta.

Eppure Fajgenbaum ha scoperto una possibile base molecolare per la sua condizione e ha testato un potenziale trattamento su se stesso. Cinque anni dopo la malattia è in remissione ed è il primo autore di uno studio che descrive quanto ha appurato.

La malattia di Castleman è il nome dato a un gruppo di disturbi infiammatori simili. Alcuni di questi sono abbastanza lievi da essere difficili da distinguere dall’influenza ma la più grave, malattia idiopatica multicentrica di Castleman (iMCD) può causare un’insufficienza multipla di organi. Più di un terzo dei pazienti con iMCD muore entro cinque anni dalla diagnosi.

Come spiegato su IFLScience.com, il Siltuximab, l’unico farmaco attualmente approvato per questa malattia, induce una remissione per metà dei pazienti ma non ha effetti sugli altri. Fajgenbaum ha provato anche la chemioterapia, sperimentando effetti collaterali terribili ma la sua malattia è rapidamente tornata dopo ogni ciclo di trattamento e ha rischiato di morire per cinque volte.

Come studente di medicina all’Università della Pennsylvania, tuttavia, Fajgenbaum ha avuto l’opportunità di studiare le basi molecolari della propria malattia. Nel Journal of Clinical Investigation, il medico ha descritto l’identificazione di un bersaglio della rapamicina – mTOR – insolitamente alto nei campioni dei suoi linfonodi rispetto alle persone sane: MTOR agisce nel percorso di regolazione cellulare la cui disfunzione è stata implicata in una serie di importanti malattie.

Il Sirolimus è un inibitore mTOR già approvato per prevenire il rigetto dei reni trapiantati.

Fajgenbaum lo ha assunto e i suoi sintomi cominciarono la remissione.

“Mi sono reso conto che se non avessi dedicato il resto della mia vita al tentativo di curare questa malattia, nessun altro l’avrebbe fatto“, ha detto il medico all’Huffington Post nel 2017.

In seguito a questo successo, i colleghi di Fajgenbaum hanno dato lo stesso trattamento ad altri due pazienti il ​​cui iMCD non aveva risposto alle cure esistenti.

Al momento della presentazione dello studio, Fajgenbaum era in remissione da cinque anni e mezzo mentre gli altri due pazienti in 19 mesi di monitoraggio non è stato notato il ritorno della malattia.

Ora, si sta per aprire una sperimentazione clinica presso le Università della Pennsylvania e dell’Arkansas (USA).